Pourquoi participer à une recherche clinique?

La recherche clinique, menée par des professionnels des soins de santé, est une activité visant d'une part à améliorer la connaissance de la structure, de la biologie et du fonctionnement du cops humain et la compréhension du développement des maladies (physiopathologie), et d'autre part à développer des techniques de diagnostic (plus fiables, plus précoces) et des techniques de soins (plus efficaces, moins invasives).

Son but est donc de faire progresser les connaissances sur l'être humain à travers l'élaboration et la réalisation de projets de recherche.

Tout projet de recherche dans le domaine des soins de santé doit être soumis à l'évaluation d'un (ou plusieurs) Comité(s) d'Ethique et ne peut commencer sans son approbation.

La plupart des projets de recherche impliquent l'inclusion de participants (sujets en bonne santé ou sujets souffrant d'un problème médical ciblé) et donc une relation entre participants et investigateurs.
Le participant est informé des objectifs de la recherche, des éventuels bénéfices ou risques mais aussi de ses droits en tant que participant. S'il accepte de participer à la recherche, il signe un formulaire de consentement.

Bon à savoir
Tour projet de recherche clinique dans le domaine des soins de santé, impliquant directement le participant,  nécessite un consentement éclairé, validé par la signature des personnes concernées.
Cette démarche active des personnes impliquées dans une recherche clinique est essentielle.
Elle contredit les allusions à une expérimentation "utilisant comme objets" des patients maintenus dans l'ignorance.

Quelques projets de recherche (études sur dossiers médicaux, études sur matériel corporel résiduel) n'impliquent pas la participation directe des personnes mais l'utilisation de données issues de leur dossier médical et/ou de matériel corporel.

Ces projets n'impliquent pas nécessairement le consentement explicite des personnes concernées. Leur consentement est présumé acquis si elles ne se sont pas opposées à l'utilisation de données issues de leur dossier médical et/ou de leur matériel corporel auprès de la direction de l'institution.

On peut classer la dynamique de la recherche clinique selon différents points de vue:

• Etude sur la personne / étude sur du matériel corporel résiduel (sang, biopsie, etc.).
• Etude sur sujets sains / études sur patients.
• Etude rétrospective / étude prospective.
• Etude interventionnelle / étude observationnelle.
• Etude sur un médicament (essai clinique) / étude sur toute autre forme de thérapie (innovation chirurgicale, matériel médical, traitement de kinésithérapie, traitement psychologique, etc.).

Etudes sur la personne humaine:

Tout projet de recherche qui implique directement la personne humaine requiert une interaction entre un investigateur et des participants à cette recherche clinique.
Il existe un cadre légal strict régissant toute expérimentation sur la personne humaine.
Une partie de ces études requiert des sujets en bonne santé (pas de maladie connue) mais la plupart s'adressent à des patients souffrant d'une maladie et répondant à un ensemble de critères d'inclusion.

Etudes sur du matériel corporel humain (MCH):

Il s'agit de projets de recherche qui s'effectuent

• soit sur du matériel corporel récolté intentionnellement pour les besoins de la recherche
• soit  sur du matériel corporel  récolté dans un cadre diagnostique (prise de sang, biopsie, etc.) ou thérapeutique (chirurgie aboutissant à l'ablation d'une certaine quantité de tissus d'organes précis), dont le surplus après que toutes les analyses à visée diagnostique aient été réalisées, a été stocké dans une biobanque de MCH (voir Définition 4) de l'hôpital pour des recherches futures.  L'essentiel des collections de MCH d'une biobanque est constitué de ces surplus qu'on appelle  matériel corporel humain résiduel (MCHR).
  Depuis décembre 2008, il existe un cadre légal strict sur l'utilisation de MCH à des fins de recherche..

Etudes rétrospectives:

Il s'agit d'études dans lesquelles l'investigateur examine des données déjà disponibles, en analysant des dossiers ou des banques de données (éventuellement électroniques) déjà constituées. Une étude rétrospective peut aussi porter sur du MCHR (voir Définition 5).

Ces études rétrospectives étant réalisées parfois de longues années après le passage du patient dans l'hôpital, les personnes sur lesquelles portent ces analyses ne sont pas contactées dans le cadre de ces études. 
Leur consentement est réputé "présumé" dans la mesure où elles ne sont pas explicitement opposées à l'utilisation rétrospective de leur dossier médical et ou de leur MCHR.
Tout patient de l'hôpital peut en effet s'opposer à l'utilisation de son dossier médical ou de son MCHR à des fins de recherche en remplissant un formulaire d'opposition et en le remettant à l'accueil des admissions (voir Définition 6).

Etudes prospectives:

Ces études sont basées sur la récolte, dans la période comprise entre l'inclusion du participant dans l'étude et la fin de l'étude, d'une série de données médicales qui sont consignées dans un dossier individuel spécifique à l'étude du participant et/ou dans le dossier médical du patient. Ces données portent sur des informations produites lors de différents passages à l'hôpital ou résultent d'examens réalisés spécifiquement pour les besoins de l'étude. Il y a donc nécessairement un ou plusieurs contacts entre le participant et l'investigateur dans le cadre de ces études.

Etudes interventionnelles:

Ces études prévoient dans le protocole un contact intentionnel avec le participant (patient ou volontaire sain).  Pour répondre à la question posée, elles comprennent soit une ou plusieurs modifications du fonctionnement naturel de l'organisme, soit une intervention thérapeutique médicamenteuse ou non médicamenteuse, soit encore un ou plusieurs examens cliniques qui n'entrent pas dans le cadre d'une pratique clinique traditionnelle. Ces études demandent donc de la part du participant une implication active et l'acceptation d'actes médicaux qui, soit ne sont pas strictement requis par leur état de santé, soit apportent un bénéfice qui n'est pas formellement établi.

Ces études se basent généralement sur une méthodologie de comparaison entre groupes de patients traités différemment (traitement expérimental / traitement standard / placebo).  Le plus souvent, chaque patient se voit attribué un des traitements au hasard (étude randomisée), ce qui signifie que, ni lui ni le médecin investigateur, ne participe à ce choix.  Le patient n'est généralement pas au courant du groupe auquel il est affecté (étude en aveugle) et l'investigateur est lui-même souvent tenu ignorant de cette affectation pour éviter tout biais dans l'interprétation des résultats (étude en double aveugle).

Les études interventionnelles sont celles qui ont le plus d'impact sur les progrès médicaux.  Ce sont celles au cours desquels le patient court un risque calculé d'avoir, par exemple, un traitement moins efficace que prévu, ou de subir des effets secondaires inconnus.  Ces études offrent aussi la chance de bénéficier d'un traitement plus efficace, pour autant que le traitement expérimental réponde à ses promesses.

Etudes observationnelles ou non interventionnelles:

Ces études impliquent que la recherche s'effectue sur dossiers, que l'acte médical (examen diagnostique, traitement  chirurgical ou médicamenteux, etc.) soit prescrit de manière habituelle conformément aux conditions d'une bonne pratique médicale et que la décision de prescrire le traitement soit clairement dissociée de celle d'inclure le patient dans l'étude.  Les contacts du patient avec l'investigateur ne sont pas imposés par un protocole mais par les habitudes de suivi en consultation.  La participation active du patient n'est sollicitée pour aucune procédure spécifique, hormis des "Questionnaires" ou "Enquêtes" s'intéressant à la qualité de vie.

Essais cliniques:

L'essai clinique est une étude prospective, interventionnelle ou observationnelle qui vise à une meilleure connaissance d'un médicament.
Aucun essai clinique ne peut être organisé sans que des études in vitro et sur l'animal (études précliniques) n'aient démontré la valeur potentielle du médicament pour le traitement d'une maladie.
Les essais cliniques s'attachent principalement à démontrer la sécurité de l'administration d'un médicament et l'efficacité de celui-ci. Ils permettent également d'étudier l'absorption du médicament, sa distribution, son élimination de l'organisme.  Ces essais sont également nécessaires pour optimiser la dose thérapeutique du médicament, relever des effets indésirables, pointer les interactions possibles entre différents médicaments ou entre le médicament et l'alimentation.

En tant qu'hôpital académique, les Cliniques universitaires de Bruxelles, Hôpital Erasme, ont trois missions à savoir "soins, enseignement et recherche".

Beaucoup de projets de recherche cliniques nécessitent un cadre et des infrastructures spécifiques (personnel spécialisé dans l'encadrement de recherches cliniques, laboratoires de pointe, services techniques équipés d'un matériel moderne et performant, etc.) qui garantissent la qualité de la recherche.  Un hôpital académique répond à ces impératifs.

D'autres projets de recherche ciblent plus la pratique courante et s'organisent dans le cadre de consultations en cabinets privés ou non.

Les projets de recherche clinique font l'objet d'une surveillance continue par les Comités d'Ethique et par l'Agence Fédérale des Médicaments et Produits de Santé (AFMPS, Ministère de la santé) quand il s'agit d'essais cliniques.
Chaque hôpital ou groupes d'hôpitaux doit avoir un Comité d'Ethique qui joue un rôle essentiel dans le cadre de la recherche clinique.

La mission essentielle du Comité d'Ethique est de protéger les droits et le bien-être des personnes participant à une recherche dans le domaine des soins de santé.

L'évaluation des dossiers de recherches cliniques par le Comité d'Ethique tient compte d'une série de règles éthiques définies dans différents consensus internationaux (le plus souvent cité est la "Déclaration d'Helsinki" de l'Association Médicale Mondiale) et dans la législation belge.

Le Comité d'Ethique évalue notamment la valeur scientifique du projet de recherche, l'équilibre entre les bénéfices escomptés et les risques encourus par le participant et la qualité de l'information fournie au participant en vue de son consentement.  Le Comité d'Ethique approuve avec ou sans conditions ou refuse un projet de recherche.

Les missions du Comité d'Ethique imposent qu'il puisse prendre en toute indépendance les décisions qu'il estime devoir prendre que ce soit vis-à-vis de de l'institution dans laquelle il fonctionne, des promoteurs académiques ou industriels qui lui soumettent des projets de recherche et des investigateurs responsables des projets de recherche soumis et examinés.

Approbation obligatoire
Retenons qu'aucune recherche dans le domaine des soins de santé ne peut être initiée sans l'approbation d'un Comité d'Ethique dont la mission essentielle est la protection des participants. 

Information compréhensible:

Avant de participer à une recherche clinique prospective (interventionnelle ou observationnelle), le participant a droit à une information compréhensible, fournie par l'investigateur ou un membre de son équipe. Cette information sera orale et, sauf exception, accompagnée d'un document écrit reprenant tous les éléments nécessaires à une prise de décision.
Le participant est informé du protocole (organisation, durée, nombre de visites, types d'examens, etc.), des avantages, des inconvénients et des risques, des traitements alternatifs s'il s'agit d'une étude sur un nouveau traitement.
L'investigateur se doit d'être disponible pour répondre aux interrogations du participant, il offre la possibilité au participant de demander conseil auprès de personnes extérieures en disposant d'un document d'information écrit, avant de recueillir son consentement, il accorde au participant un temps de réflexion adapté aux circonstances cliniques.

Participation volontaire:

Toute participation à un projet de recherche qui implique directement la personne doit être volontaire et nécessite la signature d'un consentement. Même après l'avoir signé, le participant peut mettre un terme à sa participation en informant l'investigateur sans que cela n'altère ses relations avec ce dernier et son équipe.

Absence de coût:

La participation à une recherche clinique ne peut entraîner de coûts supplémentaires pour le participant. En d'autres termes, le traitement expérimental proposé, les examens et procédures spécifiques au projet de recherche ne peuvent entraîner de frais pour le participant. Le patient qui participe à une recherche a donc une opportunité d'accéder sans frais à des soins dont les coûts sont parfois élevés.

Attention, les soins (consultations, hospitalisations, examens, traitements) qu'impose la prise en charge traditionnelle de son affection sont soumis aux règles habituelles de facturation, y compris pour ce qui concerne les contributions respectives de la sécurité sociale et du patient.

Assurance:

Tout traitement expérimental comporte une part de risques.  Même si les risques sont le plus souvent réduits par les multiples études préliminaires, une bonne évaluation et des mesures d'accompagnement, un dommage lié à la participation à une recherche clinique n'est jamais exclu.  Toute recherche sur la personne humaine doit être couverte par une assurance sans faute, étant entendu que l'intervention de l'assurance ne concerne que le dommage lié aux expériences réalisées.  Ne sont pas pris en charge par cette assurance, l'évolution naturelle de la maladie et les effets indésirables connus d'un traitement.

Confidentialité:

La participation à une recherche clinique signifie que le participant accepte que l'investigateur recueille des données le concernant. Les données de santé sont considérées par le législateur comme des données sensibles qui doivent bénéficier de mesures strictes pour garantir leur confidentialité (à titre d'exemple, l'investigateur attribuera au participant un code d'identification dans l'étude ou pseudonyme qui remplacera ses nom et prénom!). 
Les participants doivent donc être informés des droits qui leur sont garantis par la loi relative à la protection de la vie privée (2018) et doivent consentir expressément au traitement de leurs données médicales dans le cadre d'une recherche clinique.

Chaque personne, en bonne santé ou non, qui décide de participer à une recherche clinique collabore au développement des connaissances dans le domaine de la santé.

Si vous êtes patients, la recherche clinique peut vous offrir un accès plus précoce à de nouvelles techniques de soins, médicamenteuses ou non, bien avant qu'elles ne soient largement accessibles.

Pour les patients atteints de maladies graves et pour qui tous les traitements reconnus ont été épuisés, la participation à une recherche clinique constitue une manière de poursuivre les tentatives d'atteindre la guérison ou de ralentir le cours de la maladie.  L'espoir placé dans cette participation doit prendre en compte les règles de cette recherche, en particulier celles des études interventionnelles rappelées plus haut.

En collaborant à la recherche clinique, les patients contribuent à une meilleure connaissance médicale qui pourrait, dans le futur, améliorer les traitements de patients atteints de troubles similaires.

Chaque patient est invité à décider de sa participation en jugeant des risques qu'il encourt et des bénéfices potentiels, pour lui-même et pour autrui.

Traitement expérimental

Tout patient participant à une recherche clinique se rappellera que tout ou une partie de son traitement est expérimental et que personne ne lui garantit l'efficacité parfaite de ce traitement.  La recherche de l'efficacité optimale des soins est précisément l'objet de la recherche clinique.

Vous avez des questions sur vos droits en tant que participant à une recherche clinique, vous pouvez adresser ces questions au Comité d'Ethique en utilisant l'adresse e-mail comite [dot] ethique [dot] erasme [at] hubruxelles [dot] be (comite[dot]ethique[dot]erasme[at]hubruxelles[dot]be).

1- Un protocole de recherche clinique décrit les objectifs, la méthodologie, les aspects statistiques et l'organisation pratique de la recherche envisagée. Dans une étude prospective, le protocole détermine à l'avance la population étudiée (critères d'inclusion et d'exclusion), les paramètres qui seront recueillis et les critères de sortie de l'étude. Dans une étude rétrospective, le protocole détermine les dossiers et /ou le MCHR ciblé par la recherche et précise l'ensemble des données qui seront extraites des dossiers médicaux concernés.

2- L'investigateur est un médecin ou tout autre professionnel de la santé responsable de la réalisation locale d'une étude ou d'un essai clinique conformément à un protocole.

3- Le matériel corporel humain résiduel (MCHR) est celui qui reste après utilisation du prélèvement pour les différents tests diagnostiques demandés par le médecin en charge du patient. Ce matériel, s'il n'est pas conservé dans une biobanque pour des recherches futures, est détruit.

4- Une biobanque est une structure qui, obtient, le cas échéant traite, stocke et met à disposition du matériel corporel humain (MCH), les données relatives au MCH et au donneur, s'il y a lieu, exclusivement à des fins de recherche scientifique.
Ces recherches scientifiques se feront dans le respect des lois belges du 30 juillet 2018 sur la protection de la vie privée, du 22 août 2002 sur les droits des patients et du 19 décembre 2008 relative à l’ obtention et à l’utilisation du MCH destiné à des applications médicales humaines ou des fins de recherche scientifique.

5- Tous les projets de recherche sur MCH(R) détenu par une biobanque, en  ce compris des recherches sur le matériel génétique, visent à améliorer les connaissances médicales et biologiques.
Outre les analyses réalisées sur le MCH(R), ces recherches nécessiteront le plus souvent le recours au dossier médical de la personne dont est issu le MCH(R). 
Le gestionnaire de la biobanque ne peut fournir le MCHR nécessaire à la recherche que si l'investigateur a obtenu préalablement l’accord du Comité d’Ethique Erasme-ULB et après avoir vérifié que le patient concerné n'a pas exprimé d'opposition à l'utilisation de son MCHR et de son dossier médical à des fins de recherche.
L’utilisation de MCH à des fins scientifiques ne confère aucun droit au patient sur d’hypothétiques bénéfices commerciaux, tels qu’un brevet, qui pourraient être obtenus à l’issue d'une de ces recherches.

6- La possibilité d'utilisation rétrospective du dossier médical et/ou du MCHR à des fins de recherche doit faire l'objet d'une information claire de la part des institutions hospitalières. 
Une procédure claire permettant au patient de s'opposer à cette utilisation soit immédiatement, soit quand il le souhaite doit être mise en place. 
De même des procédures claires devront permettre aux investigateurs de vérifier s'ils peuvent ou non se servir du dossier médical et/ou du matériel corporel résiduel d'un patient.
Le formulaire d'opposition du patient ou de son représentant légal à la conservation et l’utilisation de MCH résiduel et/ou à l'utilisation de données du dossier médical du patient sera remis au service des admissions. Il sera annexé au dossier médical.  Le patient peut s’opposer à tout moment et revenir sur une décision antérieure sans devoir se justifier ni subir le moindre désagrément dans sa prise en charge thérapeutique par les services de l'institution hospitalière qu'il fréquente.