Usage compassionnel

Principe de l'usage compassionnel pour des malades en impasse thérapeutique

Lorsque leur vie est menacée, les patients en impasse thérapeutique, pour lesquels il n'y a plus aucun traitement habituel efficace, doivent pouvoir avoir accès à des médicaments prometteurs dans cette indication mais n'ayant pas encore obtenu leur AMM.

Ces situations imposent de mettre en place des programmes d'usage compassionnel à la demande de professionnels ou d'associations de malades, chaque fois que nécessaire.

En Belgique, l'utilisation de médicaments non enregistrés dans le cadre d'un usage compassionnel peut se faire dans les conditions définies par 2 textes légaux

Loi portant révision de la législation pharmaceutique - 1er Mai 2006.
Arrêté royal relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire - 14 Décembre 2006.

Il faut distinguer 2 situations

L' usage compassionnel (UC) s'applique lorsque qu'une affection grave ne peut pas être traitée par un médicament enregistré mais pourrait l'être par un médicaments non enregistré en Belgique.

Le programme médical d'urgence (Medical Need Program ou MNP), s'applique lorsqu'un médicament enregistré qui est nécessaire pour une affection grave, n'est pas enregistré pour l'indication concernée ou est enregistré pour cette indication mais n'est pas encore commercialisé pour cette indication.

Ces programmes doivent être notifiés au ministre ou son délégué.

Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé
Département Recherche et Développement
Dr. Greet Musch, chef de département
Eurostation II - 8ème étage
Place Victor Horta, 40 bte 40
1060 Bruxelles

Le dossier soumis sera transmis par l'AFMPS à un Comité d'Ethique pour évaluation éthique du programme.
L'approbation (éventuellement conditionnelle) sera transmise au promoteur via l'AFMPS.

Rôle des Comités d'Ethique

- Un des Comités d'Ethique bénéficiant de la reconnaissance complète émet un avis sur le dossier soumis pour approbation d'un programme d'usage compassionnel.
- Un des Comités d'Ethique bénéficiant de la reconnaissance complète est notifié de la mise en place d'un Programme Médical d'Urgence. Sans contestation du programme dans les 15 jours de la notification, le programme est applicable en Belgique.
- Les Comités locaux concernés par l'existence d'un "programme d'usage compassionnel" ou "d'un programme médical d'urgence" dans leur institution peuvent décider que la mise en route d'un tel programme doit avoir leur aval.

En pratique, le Comité d'Ethique Erasme - ULB approuvera la mise en place d'un programme compassionnel/programme médical d'urgence sur base des documents suivants :

1. Version électronique de l'ensemble des documents soumis.
2. Notre fiche signalétique comprenant le titre exact du programme, le nom du médecin en charge localement du programme et ses coordonnées, les coordonnées de la personne de contact du fournisseur du médicament.
3. La lettre de couverture du promoteur définissant le rôle de notre Comité d'Ethique.
4. L'approbation du Comité d'Ethique qui a examiné le programme (s'il y a lieu).
5. Le protocole complet du programme.
6. Le document d'information et consentement éclairé.
7. 1 exemplaires d'un résumé du projet (maximum une page !).